全球首个渐冻症治疗药物上市：只适用于2%患者(渐冻症药物研发)-新书

新书10月20日消息，据媒体报道，渤健（Biogen）公司生产的药物托夫生注射液（Tofersen）该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。

10月17日，京东集团前副总裁蔡磊先生的团队表示深切感谢，高度认可国家快速审批引进和制药企业的不懈努力。然而，他们也坦言，虽然新药托夫生的出现给一些患者带来了好消息，但它只针对SOD1基因突变的渐冻症患者，而这些患者只占整个渐冻症群体的2%，这意味着包括蔡磊先生在内的绝大多数患者仍然无法直接受益。

据团队工作人员介绍，基因型渐冻症患者仅占所有患者的10%左右，剩下的90%属于散发型，蔡磊先生就是这个庞大群体的一员。

蔡磊先生的健康状况最近成为公众关注的焦点。自今年上半年以来，他的身体状况每况愈下。今年5月，一场看似普通的感冒把他送到了ICU，突出了即使是轻度感染也可能导致病情急剧恶化的渐冻症患者。目前，蔡磊先生在日常活动中需要他人帮助站立和行走，言语、声音、呼吸和吞咽等基本功能明显有限。

尽管个人面临巨大挑战，蔡磊先生及其团队仍坚持初衷，不遗余力地推动渐冻症治疗领域的进步。今年，他们与许多科研机构、制药企业和医疗机构合作，共同建立了一个联合实验室网络，以加快新药的研发进程。

此外，蔡磊团队还与华大集团、中国科学院超级计算机中心等顶尖机构合作，开展了渐冻症患者基因库的大规模建设和分析，成功建立了涵盖血液、脑脊液蛋白组学、代谢组学、毛发血液重金属分析、诱导多能干细胞（iPSC）多元化的科研样本平台，包括分化运动神经元和ALS器官，为深入探索渐冻症发病机制和开发有效治疗手段奠定了坚实的基础。

全球首个渐冻症治疗药物上市：只适用于2%患者